Der Basler Pharmakonzern Novartis hat weltweit neun Tumorfälle bei Kindern gemeldet, die zuvor mit der Gentherapie Zolgensma behandelt wurden. Das Medikament wird gegen die spinale Muskelatrophie (SMA) eingesetzt, eine seltene erbliche Muskelschwunderkrankung, bei der Nervenzellen absterben und die Muskeln zunehmend schwächer werden. Seit der Erstzulassung im Jahr 2019 haben laut Novartis mehr als 6.000 Patienten das Medikament erhalten, wobei klinische Studien und spezielle Zugangsprogramme in dieser Zahl bereits eingerechnet sind.

In zwei der gemeldeten Fälle gibt es bereits Hinweise auf einen Zusammenhang mit der Behandlung. Bei diesen Kindern wurde genetisches Material des Transportmittels, das für die Therapie verwendet wird, in der DNA nachgewiesen. Beide betroffenen Patienten wurden behandelt und stehen derzeit unter medizinischer Beobachtung. Bisher wurden die Tumore von drei der neun Betroffenen näher untersucht; bei einem dieser Fälle scheint es laut der britischen Patientenorganisation SMA UK keinen Zusammenhang mit der Therapie zu geben.

Die Gentherapie funktioniert über ein verändertes Virus, das eine funktionsfähige Kopie des defekten Gens einmalig als Infusion in die Zellen einschleust, um direkt an der Ursache der Krankheit anzusetzen. Novartis betont, dass das potenzielle Risiko einer Tumorbildung durch den Einbau von Vektor-DNA in das Erbgut bereits in der Fachinformation aufgeführt sei. Das Unternehmen gibt an, alle gemeldeten Fälle sowie neue Sicherheitsinformationen laufend zu prüfen.

Bei seiner Markteinführung 2019 wurde Zolgensma als medizinischer Durchbruch gefeiert, sorgte jedoch aufgrund seines Preises weltweit für Schlagzeilen. Mit Kosten von etwa 2,1 Millionen US-Dollar pro Behandlung, je nach Land und Region, galt das Medikament zu diesem Zeitpunkt als das teuerste Medikament der Welt. Die aktuellen Meldungen über mögliche Sicherheitsrisiken stellen eine neue Entwicklung für die Therapie dar, obwohl die Informationslage laut SMA UK bisher begrenzt ist.